Nobel 2024 per la medicina: microRNA di Ambros e Ruvkun
lunedì 07 ottobre 2024 ore 10:15
Il prestigioso Premio Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato agli scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun per la loro scoperta rivoluzionaria dei microRNA, piccole molecole che giocano un ruolo chiave nella regolazione dell'attività genica. Questa scoperta apre nuove strade per la comprensione di molti meccanismi biologici e per lo sviluppo di terapie innovative.
Cos'è il microRNA e perché è importante?
I microRNA sono brevi sequenze di RNA non codificante a singolo filamento che regolano l'espressione dei geni, controllando il modo in cui le informazioni genetiche vengono tradotte in proteine. Nonostante siano piccole, queste molecole svolgono funzioni fondamentali: come direttori d’orchestra, decidono quali geni devono essere attivati o silenziati, influenzando lo sviluppo e la funzione di cellule e tessuti.
L'importanza dei microRNA è emersa quando Victor Ambros, studiando il nematode Caenorhabditis elegans negli anni '90, scoprì che una piccola molecola di RNA, chiamata lin-4, regolava l'espressione di un altro gene, lin-14. Questo fu il primo passo verso una comprensione più ampia di come le cellule controllano l'espressione genica. Successivamente, Gary Ruvkun identificò un secondo microRNA, let-7, che si è dimostrato essere altamente conservato nell'evoluzione, presente non solo negli animali più semplici ma anche nei mammiferi, inclusi gli esseri umani.
L'evoluzione di una scoperta sottovalutata
Inizialmente, la scoperta dei microRNA non ricevette grande attenzione, poiché il lavoro di Ambros e Ruvkun era basato su un organismo semplice come il C. elegans. Tuttavia, nel 2000, la comunità scientifica cominciò a riconoscere l'importanza di queste piccole molecole quando il team di Ruvkun pubblicò un ulteriore studio su let-7, dimostrando la sua presenza in diverse specie animali. Da quel momento, centinaia di microRNA sono stati scoperti, dimostrando che questi regolatori genici svolgono un ruolo essenziale in tutti gli organismi multicellulari.
Impatto sulle terapie e la medicina di precisione
La scoperta dei microRNA ha rivoluzionato la biologia molecolare e ha aperto nuove prospettive terapeutiche. Grazie alla loro capacità di regolare l'espressione genica, i microRNA sono oggi al centro della ricerca su malattie complesse come il cancro, le malattie neurodegenerative e autoimmuni. Infatti, disfunzioni nei microRNA sono state collegate a numerose patologie, dal diabete alle malattie cardiovascolari.
Le terapie basate sui microRNA sono già in fase di sviluppo. Ad esempio, il primo farmaco sperimentale a base di microRNA, Mrx34, è stato testato contro il tumore del fegato e rappresenta una delle prime applicazioni concrete di questa scoperta.
Chi sono Victor Ambros e Gary Ruvkun?
Victor Ambros, nato nel 1953 ad Hanover, New Hampshire, è Professore di Scienze Naturali presso la University of Massachusetts Medical School. Ha ottenuto il suo dottorato al Massachusetts Institute of Technology (MIT) e ha lavorato come ricercatore alla Harvard University.
Gary Ruvkun, nato nel 1952 a Berkeley, California, è Professore di Genetica presso l'Harvard Medical School. Ha conseguito il dottorato ad Harvard e ha lavorato al Massachusetts General Hospital, contribuendo significativamente agli studi sui microRNA.
Commenti della comunità scientifica
L'assegnazione del Nobel a Ambros e Ruvkun è stata accolta con entusiasmo dalla comunità scientifica. Il genetista Giuseppe Novelli dell'Università di Roma Tor Vergata ha sottolineato come i microRNA siano "direttori d'orchestra" che regolano l'espressione genica e la differenziazione cellulare, giocando un ruolo cruciale nello sviluppo degli organismi multicellulari. Novelli ha inoltre evidenziato come la scoperta dei microRNA abbia già avuto un impatto significativo nella ricerca medica, con potenziali applicazioni nella medicina di precisione.
Anche Alberto Bardelli, direttore scientifico dell'Istituto AIRC di Oncologia Molecolare di Milano, ha elogiato il lavoro dei due premiati, sottolineando come le scoperte fatte su organismi semplici come il C. elegans siano fondamentali per comprendere meccanismi complessi che si applicano anche all'uomo.
Riflessioni conclusive
Il Nobel per la Medicina 2024 riconosce una scoperta che ha cambiato il modo in cui comprendiamo la regolazione genica. I microRNA, scoperti da Victor Ambros e Gary Ruvkun, non sono solo molecole di RNA non codificante, ma veri e propri controllori delle funzioni cellulari, con implicazioni che spaziano dalla biologia dello sviluppo alla medicina moderna. Le loro ricerche continueranno a influenzare lo sviluppo di nuove terapie e a migliorare la nostra comprensione di come funziona il corpo umano a livello molecolare.
